Kodu - Tooted - Inhibiitorid ja agonistid - teised - Üksikasjad

DLin-MC2-DMA CAS nr: 1221271-55-1

Keemiline struktuur: DLin-MC2-DMA
CAS-i nr: 1221271-55-1

Küsi pakkumist

Kirjeldus

Keemiline struktuur: DLin-MC2-DMA

CAS-i nr: 1221271-55-1

DLin-MC2-DMA

Kataloogi nr.: URK-V2469Kasutatud ainult laboris.

DLin-MC2-DMA on paljulubav RNAi-põhiste ravide kohaletoimetamise süsteem. Selle võime tõhusalt toimetada sihtrakkudesse nukleiinhappekoormust koos maksa sihtimise võimega muudab selle atraktiivseks kandidaadiks erinevate maksahaiguste raviks.

Bioloogiline aktiivsus

DLin-MC2-DMA on uudne kohaletoimetamissüsteem RNA interferentsi (RNAi) ravimite jaoks. See on loodud RNAi-vahendatud geenide vaigistamise tõhususe ja spetsiifilisuse parandamiseks erinevate haiguste raviks.
DLin-MC2-DMA kohaletoimetamissüsteem koosneb katioonsest lipiidist, DLin-MC2-DMA-st ja nukleiinhappe kasulikust koormusest, nagu väike segav RNA (siRNA) või mikroRNA (miRNA). Katioonne lipiid hõlbustab nukleiinhappe kasuliku koormuse tõhusat kapseldamist ja kohaletoimetamist sihtrakkudesse. Lisaks võib DLin-MC2-DMA olla suunatud maksarakkudele, mis teeb sellest ideaalse kandidaadi RNAi-põhiste maksahaiguste ravimeetodite väljatöötamiseks.
DLin-MC2-DMA ohutust ja efektiivsust on prekliinilistes uuringutes põhjalikult hinnatud. Love jt poolt läbi viidud uuringus. (2019), DLin-MC2-DMA-d kasutati PCSK9 geeni sihtiva siRNA kohaletoimetamiseks ahvilistele. Tulemused näitasid PCSK9 ekspressiooni olulist vähenemist maksas, mis viis plasma LDL-kolesterooli taseme languseni.
Teine McNamara jt uuring. (2013) hindasid DLin-MC2-DMA-vahendatud miR-122 efektiivsust C-hepatiidi viiruse (HCV) nakkuse hiiremudelis. Tulemused näitasid HCV viiruse replikatsiooni ja maksapõletiku olulist vähenemist, tõstes esile DLin-MC2-DMA potentsiaali HCV ravis.

Füüsikalis-keemilised omadused

M.Wt	628.08
Valem	C42H77NO2
CAS nr.	1221271-55-1
Välimus	Tahke
Säilitamine	Tahke pulber -20 kraad 3 aastat; 4 kraadi 2 aastat	Lahustis -80 kraad 6 kuud -20 kraad 1 kuud
Lahustuvus
Keemiline nimetus	-alaniin, N,N-dimetüül-, (10Z,13Z)-1-(9Z,12Z)-9, 12-oktadekadien-1-üül-10, 13-nonadekadieeni-1-üülester

Viited

1,Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., V. Fi., K.,t., Koteli,.,. Akinc, A. (2019). Lipiiditaolised materjalid väikeses annuses in vivo geenide vaigistamiseks. Proceedings of the National Academy of Sciences, 116(15), 6908-6914.

2, McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E., & Sullenger, BA (2013). SiRNA-de rakutüübispetsiifiline kohaletoimetamine aptamer-siRNA kimääridega. Looduse biotehnoloogia, 31(8), 753-759.